人類的基因缺陷能修復嗎

近日，壹篇發表在《美國國家科學院院刊》上的研究稱，通過研制人造人類染色體（HAC）修復人類細胞基因缺陷的實驗取得了良好的效果。與基因治療中采用的病毒載體相比，HAC可以避免其無法控制基因拷貝數目，以及基因突變和基因沈默等缺點。研究者通過使用相互結合的2個人造染色體來具有基因缺陷的人類細胞，該細胞從有腫瘤相關基因缺陷患者身上分離而來。首先，他們將該腫瘤相關基因從患者的基因組DNA中分離出來，然後使HAC攜帶該基因，再將HAC導入該細胞進行修復。他們觀察到嵌入的腫瘤相關基因能在該細胞中正常表達蛋白質並修復該細胞的缺陷。隨後，研究者又找出了能使該人造染色體失活的方法。表明這種方法可以用來研究HAC介導的細胞治療。HAC穩定性較高，且能可逆性地將完整基因導入人類細胞，有望在基因功能研究和臨床基因治療研究等方面發揮重要作用。